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-A través de este acuerdo de reembolso, casi 700 personas con fibrosis quística ahora tienen acceso a la terapia modificadora de CFTR por primera vez –

Londres – (BUSINESS WIRE) –
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hoy que el gobierno español ha acordado los términos del reembolso nacional para KAFTRIO® (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) En un régimen combinado con ivacaftor para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) para pacientes elegibles. El acuerdo cubre a las personas con fibrosis quística que tienen 12 años o más y que tienen al menos una copia de F508del , independientemente del tipo de otra mutación en CFTR gene. Cafetrio® (Evacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor) En un régimen combinado con ivacaftor, los médicos tratantes pueden recetarlo a pacientes elegibles una vez que el medicamento se haya incluido en la Gaceta Nacional. etiqueta.

«El acuerdo oficial es un hito importante para las personas con fibrosis quística en España. Nos complace que el Ministerio de Sanidad haya reconocido el valor de KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) En sistema conjunto con ivacaftor. «El anuncio de hoy significa que el medicamento se puede recetar a pacientes elegibles en España cuando estén en la lista», dijo Ludovic Vino, vicepresidente senior de Vertex International. «Nos gustaría agradecer al Ministerio de Salud por su enfoque colaborativo, así como a la comunidad televisiva por su importante contribución durante este proceso».

Con este acuerdo, España se une a un grupo de más de 25 países – como Irlanda, Alemania, Austria, Eslovenia, Croacia, Luxemburgo, Dinamarca, Finlandia, Francia, Portugal, Italia, Suiza y el Reino Unido – donde los pacientes elegibles con fibrosis quística pueden acceder a la terapia de combinación triple.

Sobre la fibrosis quística

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética rara que acorta la vida y que afecta a más de 83.000 personas en todo el mundo. La fibrosis quística es una enfermedad progresiva de múltiples órganos que afecta los pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos nasales, las glándulas sudoríparas y el sistema reproductivo. La fibrosis quística es causada por una proteína CFTR defectuosa o faltante causada por ciertas mutaciones en CFTR gene. Los niños deben heredar dos defectos CFTR Genes, uno en cada padre, para la fibrosis quística, y estas mutaciones pueden identificarse mediante pruebas genéticas. Si bien hay muchos tipos de archivos CFTR Mutaciones que pueden causar enfermedades, la gran mayoría de las personas con fibrosis quística tienen al menos una F508del salto. CFTR Las mutaciones conducen a la fibrosis quística al causar un defecto en la proteína CFTR o por una deficiencia o ausencia de la proteína CFTR en la superficie celular. La función defectuosa y / o la ausencia de la proteína CFTR conduce a un influjo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en varios órganos. En los pulmones, esto conduce a una acumulación de moco anormalmente espeso y viscoso, infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo que finalmente conduce a la muerte de muchos pacientes. La edad promedio de muerte es a principios de los treinta.

Acerca de KAFTRIO® (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en combinación con Ivacaftor

En personas con ciertos tipos de mutaciones en CFTR En el gen, la proteína CFTR no se procesa ni se pliega normalmente dentro de la célula, y esto puede evitar que la proteína CFTR llegue a la superficie celular y funcione correctamente. KAFTRIO® (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en combinación con ivacaftor es un medicamento oral diseñado para aumentar la cantidad y función de la proteína CFTR en la superficie celular. Elexacaftor y tezacaftor trabajan juntos para aumentar la cantidad de proteína madura en la superficie celular al unirse a diferentes sitios de la proteína CFTR. Ivacaftor, conocido como inductor de CFTR, está diseñado para facilitar la capacidad de las proteínas CFTR para transportar sal y agua a través de la membrana celular. Las acciones combinadas de Ivacaftor, tezacaftor y elexacaftor ayudan a diluir y eliminar la mucosidad de las vías respiratorias.

KAFTRIO® (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en combinación con ivacaftor está aprobado en la Unión Europea para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 12 años o más que tienen al menos una copia de F508del mutación en CFTR gene.

Para obtener información completa sobre el producto, consulte el resumen de las características del producto que se puede encontrar en www.ema.europa.eu.

Sobre Vertex

Vertex es una empresa de biotecnología global que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades críticas. La compañía cuenta con varios medicamentos aprobados que tratan la causa subyacente de la fibrosis quística, una enfermedad genética rara y potencialmente mortal, y tiene varios programas clínicos y de investigación en curso sobre la fibrosis quística. Más allá de la fibrosis quística, Vertex tiene una poderosa cartera de fármacos experimentales de moléculas pequeñas en otras enfermedades críticas en las que tiene un conocimiento profundo de la biología causal humana, incluido el dolor, la deficiencia de alfa-1 antitripsina y la enfermedad renal mediada por APOL1. Además, Vertex tiene una línea en rápida expansión de tratamientos celulares y genéticos para enfermedades como la anemia de células falciformes, la beta talasemia, la distrofia muscular de Duchenne y la diabetes tipo 1.

Fundada en 1989 en Cambridge, Massachusetts, la sede global de Vertex se encuentra ahora en el Distrito de Innovación de Boston y su sede internacional está en Londres. Además, la compañía tiene sitios de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en América del Norte, Europa, Australia y América Latina. Vertex es constantemente reconocido como uno de los mejores lugares de trabajo de la industria, incluidos 12 años consecutivos en la lista de los mejores empleadores de la revista Science, uno de los 100 mejores lugares para trabajar de Seramount (anteriormente medios de comunicación en activo) para 2021 y el mejor lugar para trabajar para la igualdad LGBTQ por El camino de la campaña de derechos humanos. Para obtener actualizaciones de la empresa y obtener más información sobre el historial de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com O síganos en Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube e Instagram.

Una nota especial sobre las declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas como se define en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, incluidas, entre otras, las declaraciones hechas por Ludovic Vino, Vicepresidente Senior de Vertex International, en este comunicado de prensa y declaraciones con respecto a Nuestras creencias sobre el número de pacientes elegibles que tendrán acceso a KAFTRIO® en combinación con ivacaftor, incluidos los pacientes que ahora tendrán acceso a la terapia modificadora de CFTR por primera vez en España y nuestras creencias sobre los beneficios de nuestros medicamentos. Si bien Vertex cree que las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa son precisas, estas declaraciones prospectivas representan las creencias de la compañía solo a la fecha de este comunicado de prensa, y existen una serie de riesgos e incertidumbres que podrían causar eventos reales. o resultados que difieran materialmente de los indicados en dicho comunicado de prensa. Estos riesgos se enumeran en «Factores de riesgo» en el informe anual de Vertex y en presentaciones posteriores ante la Comisión de Bolsa y Valores y están disponibles a través del sitio web de la empresa en www.vrtx.com Y www.sec.gov. No debe confiar excesivamente en estas declaraciones. Vertex renuncia a cualquier obligación de actualizar la información en este comunicado de prensa cuando haya nueva información disponible.

(VRTX-GEN)

Ver la versión de origen en businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20211119005329/ar/

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Fuente: Vertex Pharmaceuticals Incorporated